FOLDRX PHARMA получила 29 миллионов долларов для запуска нового препарата

Компаниия FoldRx Pharmaceuticals Inc. сообщила о получении 29 млн долл. в рамках венчурного финансирования для разработки лекарственного препарата, который останавливает развитие редкого, но потенциально смертельного генетического заболевания.
Препарат Tafamidis компании FoldRx предназначен для лечения транстиретиновой амилоидной полиневропатии (TTR amyloid polyneuropathy), прогрессирующего заболевания, которое обычно поражает людей в возрасте 30—40 лет. Единственным способом лечения является пересадка печени.
После завершения финансирования компания FoldRx намерена подать заявку в регулирующие органы на апробацию препарата Tafamidis в Европе и США в этом году, а также заручиться маркетинговыми возможностями в обоих регионах в 2011 году. Компанию финансируют: Alta Partners, Fidelity Biosciences, HealthCare Ventures, Novartis Venture Fund и TPG Biotech. В связи с новыми планами компании к инвесторам присоединились также Morgenthaler Ventures и Novo Ventures.
Компания FoldRx, которой удалось привлечь 59 млн долл. в первом и втором раунде финансирования в 2003 и 2006 гг. соответственно, не разглашает подробности нового финансирования, тем не менее, главный управляющий директор компании Кристоф?М.?Адамс сообщил о завершении финансирования в этом месяце. Оценка активов компании и класс акций также не разглашаются.
Транстиретиновая амилоидная полиневропатия возникает в случаях, когда транстиретин, белок, образующийся в печени, мутирует, в результате чего белок распадается в крови. Его составляющие, мономеры, формируют крахмалистые волокна, которые затем накапливаются в периферийной нервной системе, обслуживающей конечности и внутренние органы. Симптомы заключаются в потере чувствительности, мышечной слабости и дисфункции вегетативной нервной системы.
Пересадка печени, которая производит нормальный, немутированный белок, может стать решением проблемы, но могут возникнуть серьезные проблемы после пересадки, рассказывает Адамс. Поэтому «решением для таких пациентов может стать ежедневный прием маленькой таблетки», — говорит он.
Препарат Tafamidis компании FoldRx предотвращает распад транстиретина на четыре мономера, рассказал Адамс. Препарат не устраняет уже возникших нарушений, но замедляет развитие заболевания и ограничивает дальнейшее вредное воздействие на организм.
В апреле FoldRx опубликовала результаты исследования фазы II/III препарата на 128 пациентах, результаты оказались положительными: препарат значительно замедлил развитие заболевания и снизил негативный эффект от заболевания после 18 месяцев применения. Препарат не наносит вреда организму и хорошо переносится, как сообщает компания. Предриятие находится в г. Кембридже, штат Массачусетс.
Эпидемиологические исследования и собственные исследования компании FoldRx указывают на то, что как минимум у 10000 человек в мире есть транстиретиновая амилоидная полиневропатия, также известная как наследственная амилоидная полиневропатия, сообщил Адамс.
Новое финансирование позволит FoldRx провести маркетинговую кампанию и продавать Tafamidis в США и в некоторых районах Европы. Адамс также рассматривает и другие стратегические сделки. В следующем году компания планирует начать III фазу испытания препарата против транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии, которая возникает в результате накопления крахмалистых волокон в сердце, рассказал Адамс, тем не менее, он не сообщил, будет ли достаточно данного финансирования для завершения испытаний.
Некоторые компании ищут другие способы лечения заболеваний, возникающих в результате распада транстиретина, которые известны как транстиретиновый амилоидоз. Публичная компания Alnylam Pharmaceuticals Inc., например, разрабатывает терапию на основе рибонуклеиновой кислоты, которая предотвращает выделение транстиретина.
По данным доклинических исследований данный вид терапии является эффективным средством для лечения транстиретинового амилоидоза, включая наследственную амилоидную полиневропатию, Alnylam.
Партнер компании Morgenthaler Ральф?Е. «Крис» Кристофферсен и партнер компании Novo Ventures Хит Лукатч присоединились к совету директоров FoldRx.



Эксклюзивно для «»